儿童及罕见病药物管理高质量发展论坛在沪圆满召开

2023年3月24日，在上海市卫生健康委员会药政管理处的指导下，由中国药学会儿童药物专业委员会、上海医药行业协会、中关村精准医学基金会联合主办，国家儿童医学中心·复旦大学附属儿科医院、《上海医药》编辑部承办的“儿童及罕见病药物管理高质量发展论坛”在上海召开。国家卫生健康委员会医政司李大川副司长，上海市卫生健康委员会虞涛副主任，上海市药品监督管理局张清副局长，上海市卫生健康委员会药政管理处倪元峰处长，中国药学会副理事长、上海市药学会理事长、上海中医药大学陈红专副校长，国家儿童医学中心·复旦大学附属儿科医院党委徐虹书记，中国药学会儿童药物专业委员会主任委员、国家儿童医学中心·复旦大学附属儿科医院药学部李智平主任，上海医药行业协会夷征宇执行副会长兼秘书长等领导出席会议。来自全国及上海市儿童及罕见病药物相关领域的专家齐聚一堂，聚焦我国儿童临床用药管理、罕见病药研发和准入、儿童药新技术与剂型创新等议题，深入研讨，精彩分享，旨在加强产学研医深度融合，促进儿童医疗保健服务高质量发展。

开幕式由上海医药行业协会夷征宇执行副会长兼秘书长主持。夷征宇执行副会长兼秘书长介绍了与会领导和嘉宾，代表主办方对各位领导嘉宾的大力支持和与会专家、同行的到来表示衷心的感谢和热烈的欢迎。

国家卫健委医政司李大川副司长首先致辞。他指出，党和政府高度重视儿童健康，做了大量的部署和安排，儿童用药是其中的重要环节，但受多种因素影响，儿童用药的可及性和公平性还有较大提升空间。十四五期间，国家卫健委将围绕儿童用药保障开展更多工作，希望从临床需求出发，鼓励医务人员与相关研究单位、企业合作，同时加强药物评价，增加儿童用药适宜方法，解决儿童药物的供应保障问题，为维护儿童健康做出贡献。

上海市卫生健康委员会虞涛副主任致辞表示，儿童及罕见病患者用药一直是上海关注的重点问题。期待此次论坛能够促进产学研医融合迈向更高台阶，以更广泛、更紧密、更深入的交流合作促进儿童用药水平提升。上海卫健委将积极采取多项措施，进一步加强儿童临床用药管理工作，切实助力儿童用药供应、保障儿童用药安全，满足儿童用药需求，提高儿童健康水平。

上海市药监局张清副局长致辞介绍，近两年上海新药获批数量可观，儿童药方面今年一季度已有1个药品获得上市申请受理。上海市药监局一直积极与国家药监局合力推动药品审批制度改革，积极进行制度创新，主动跨前服务，聚焦生物医药产业发展需求，已开始围绕儿童用药、罕见病用药等临床急需产品的重点项目专门设置清单式服务，加速药品研发、申报进程。

中国药学会副理事长、上海药学会理事长、上海中医药大学陈红专副校长代表主办方致辞。他认为本次论坛将对全行业、全产业链、全生命周期的儿童用药、罕见病用药起到积极推动作用，中国药学会儿童药物专业委员会将根据学会的部署，在儿童药学研究、药学合作和合理用药以及相应的人才培养等方面作出更大贡献。

国家儿童医学中心·复旦大学附属儿科医院党委徐虹书记表示，儿童用药和罕见病药物研发的春天已经到来。作为一位临床医生和医院管理者，她欣喜地看到在党和政府的关心关怀下，一些儿童用药、罕见病用药被纳入优先审评，优先审批资源已向具有临床价值的创新急需药物倾斜。复旦大学附属儿科医院也多次作为国际多中心试验机构之一，牵头或参与多项药物临床试验，致力于为罕见病患儿用药带去新的希望。

开幕式后论坛进入主旨报告环节，中国药学会儿童药物专业委员会首届主任委员、国家儿童医学中心·复旦大学附属儿科医院药学部李智平主任首先作“儿童临床用药管理高质量建设”报告，对国家卫健委今年1月颁布的《关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》（国卫办医政函〔2023〕11号）文件进行了专业研读思考解读，并对儿童临床用药中存在的常见问题分享了宝贵经验以及国外相关管理的现状与启发。她在报告中希望，能够在该文件的指导下，团结全国兄弟医院及医护人员共同推进儿童药物的临床合理使用和规范化管理，也期待儿童药物产业链各环节能够共同发力解决儿童用药的难点和堵点，助力儿童临床用药管理高质量建设。中国药学会儿童药物专业委员会委员、复旦大学药学院张雪梅副院长主持报告。

中国药学会儿童药物专业委员会副主任委员、苏州高新区社会事业局王诚副局长从儿童健康管理的必要性、健康管理的现状痛点及如何推进儿童健康闭环管理三个方面进行了“儿童健康的闭环管理”精彩分享。他指出，儿童健康闭环管理是全周期的、综合性的、以儿童为中心的健康管理方式，有助于实现儿童全面健康管理，促进儿童身心健康的全面发展，需要以大数据、云平台为支撑收集信息，进行风险评估干预、健康教育促进、医疗资源协调等，同时还需要社会各界多方联动、共同发力。中国药学会儿童药物专业委员会委员、中国科学院上海药物研究所张馨欣教授主持报告。

本次论坛还安排了精彩的圆桌讨论，由上海市卫健委药政管理处倪元峰处长主持，六位知名医学药学专家围绕“儿童药临床管理和罕见病药物准入”主题展开讨论。上海交通大学医学院附属瑞金医院药学部卞晓岚主任围绕如何看待《关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》的意义和价值发表了个人见解，并分享了瑞金医院在儿童临床用药管理工作中的宝贵经验和心得；贵州医科大学附属医院儿童呼吸科朱晓萍主任、海南省妇女儿童医学中心儿科首席专家向伟教授，针对如何进一步提升儿童罕见病药物的临床研究能力问题进行了深入分析；上海儿童医学中心药学部张顺国主任介绍了上海市儿童罕见病诊治中心在推动药物创新突破儿童罕见病临床困局方面做的工作及进展；上海市儿童医院药学部孙华君主任谈及医疗机构还需要哪些支持、采取哪些举措以更好地做好儿童及罕见病药品配备工作，并阐述了儿童医院的药品供应现状和经验；上海交通大学医学院附属新华医院药剂管理科陆晓彤主任则表达了对于儿童及罕见病药物开发、使用、供应等各环节的期许和建议。

紧接着精彩圆桌论坛之后，中国药学会儿童药物专业委员会委员、药物制剂国家工程研究中心何军副主任作“儿童用药新技术与新剂型的研究进展”报告。他指出，儿童剂型开发首先要考虑API的水溶解度问题，大部分药物都存在水溶性差的特点，以及制剂稳定性和辅料安全问题。他详细介绍了药物制剂国家工程研究中心在高端制剂开发与工程化研究领域的进展，包括小分子药物和肽类药物，正积极开发儿童特异性口服制剂以改善儿童用药依从性。中国药学会儿童药物专业委员会委员、上海儿童医学中心内科儿内科顾问王莹教授主持报告。

中南大学湘雅二医院药学部王颖副主任药师则全面介绍了“罕见病治疗的现状及面临的问题”，并分享了如何进行罕见病用药评估，如何从药学角度提升罕见病治疗策略的宝贵临床经验和心得。同时，她还以所在的湘雅二医院为例，详细介绍了临床药学服务在罕见病门诊中心的患者管理模式。虽然我国罕见病药物可及性获得显著提升，但部分患者疾病负担仍较重，需要继续支持罕见病创新药物的研发、仿制和引进，构建罕见病药物多层次保障体系，加强医药协同在罕见病治疗中作用。中国药学会儿童药物专业委员会委员、徐州医科大学教研室主任鲁茜教授主持报告。

儿童及罕见病药物的高质量发展，离不开医药企业的助力。上海上药睿尔药品有限公司总经理文彬代表企业作“向心而聚，儿罕同行”报告。她表示，中国罕见病药物市场处于起步阶段，秉持基于对中国罕见病需求的理解及全球罕见病领域的发展需求构建，集聚患者所需及临床可及双重特点的产品管线的发展策略，上药睿尔积极布局罕见病仿制药产品线，在已有基础上聚焦新兴技术，致力于开发建设具有自主知识产权的符合儿童给药特点的研发技术平台，未来十年将通过引进、改良、仿制、创新研发等方式逐渐丰富产品管线，为儿童罕见病患者创造出更好更多的适宜药品。中国药学会儿童药物专业委员会委员、安徽省儿童医院呼吸内科顾问华山教授主持报告。

最后，中国药学会儿童药物专业委员会主任委员、国家儿童医学中心·复旦大学附属儿科医院药学部李智平主任代表主办方宣布论坛圆满闭幕，并对出席论坛的领导、所有讲者主持嘉宾和积极参与的线上线下参会的代表及全国同行表示了诚挚的感谢。